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Los nuevos avances en los tratamientos preventivos buscan mejorar la calidad de vida de los pacientes

 

Cali, Colombia – 4 de julio de 2018 – La hemofilia es una enfermedad hereditaria que afecta la coagulación de la sangre y se caracteriza por la persistencia de hemorragias difíciles de controlar, ya sean espontáneas o posteriores a un trauma menor.1 Alrededor de 400.000 personas viven con hemofilia en el mundo,2 de las cuales 320.000 (80%) padecen hemofilia A, el tipo de hemofilia más frecuente.3 El 50-60% de los casos corresponden a hemofilia severa.2 Estos pacientes tienen sangrados, internos o externos, que representan un desafío para la atención de la salud, ya que suelen causar dolor y pueden derivar en inflamación crónica, deformidad, una menor movilidad y daños en las articulaciones a largo plazo.4 Además de afectar la calidad de vida de una persona,5estas hemorragias pueden resultar mortales si atacan órganos vitales, como el cerebro.6,7

Las personas con hemofilia A carecen o no tienen la cantidad suficiente de una proteína esencial conocida como factor VIII, que cumple una función crucial en la coagulación de la sangre.8 Cuando una persona sana presenta un sangrado, el factor VIII se une a los factores IXa y X para que la sangre coagule y se detenga la hemorragia. Sin embargo, en una persona con hemofilia A, la carencia o insuficiencia del factor VIII interrumpe este proceso y afecta la capacidad de coagulación, lo que puede derivar en episodios hemorrágicos con serias consecuencias, e incluso la muerte.

El avance en el tratamiento de la hemofilia ha sido exponencial en los últimos 70 años. “En la década de 1960, se desarrolló el factor VIII de baja pureza, seguido de la clonación del factor VIII y IX, lo que condujo al desarrollo de tratamientos recombinantes (con ingeniería genética). El tratamiento domiciliario y la profilaxis son otros dos avances importantes que han permitido el acceso a los cuidados adecuados para las personas con hemofilia”, comentó el Dr. Miguel Escobar, director médico del Centro de Hemofilia y Trombofilia de los Estados del Golfo, quien participó en la séptima edición de Roche Press Day.

Si bien el tratamiento actual para la hemofilia es muy efectivo, solo el 25% de los pacientes recibe los cuidados necesarios.1 El tratamiento para la hemofilia A suele requerir infusiones intravenosas frecuentes, al menos varias veces por semana, lo que puede representar una carga para los pacientes y sus cuidadores.9 Esto puede afectar el cumplimiento y adherencia al tratamiento,10,11 y puede llevar a que algunos pacientes realicen el tratamiento ‘a demanda’, cada vez que tienen una hemorragia, en vez de hacerlo de forma preventiva para evitar los sangrados en primer lugar.12

“Uno de los factores clave para los pacientes con hemofilia y sus cuidadores es aprender a convivir con esta enfermedad de por vida. Los pacientes deben aprender los deportes que pueden practicar, los tipos de trabajo que pueden hacer y la forma de administrar el tratamiento, para así tener un buen manejo y control de la enfermedad. Al hacerlo, pueden vivir una vida normal con ciertas limitaciones”, explicó Cesar Garrido, miembro de la junta directiva de la Federación Mundial de Hemofilia (WFH), en el marco del Roche Press Day. “Estoy orgulloso de ser parte de una organización que trabaja para garantizar que todos los países de las Américas cuenten con planes estratégicos para ayudar a influir en las políticas públicas”, añadió.

Otro desafío importante que deben enfrentar los pacientes con hemofilia es el desarrollo de "inhibidores" de los tratamientos de reemplazo de factor VIII, que reducen la eficacia del tratamiento o lo anulan por completo.13 Esto le sucede a uno de cada cuatro (25–30%) pacientes con una forma severa de la enfermedad.14 Las opciones de tratamiento para las personas con inhibidores son limitadas. Estos pacientes pueden necesitar infusiones más frecuentes además de un tratamiento de inducción de tolerancia inmune (ITI, por sus siglas en inglés) y agentes de derivación.

Existen muchas nuevas opciones de tratamiento para la hemofilia A con inhibidores. Los científicos siguen buscando respuestas para esta compleja afección, desde anticuerpos monoclonales hasta terapias génicas. “Durante más de 20 años, hemos innovado y desarrollado medicamentos para las personas que padecen enfermedades de la sangre”, afirmó Daniel Ciriano, director médico de Roche América Latina. “Hoy invertimos más que nunca para ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a las personas con hemofilia A, incluyendo nuevos tratamientos preventivos que nos acercan cada vez más a cumplir nuestra misión de ayudar a los pacientes a aliviar la carga del tratamiento”, añadió.

Acerca de Roche Press Day 2018

Organizado por Roche América Latina, Roche Press Day es un foro anual educativo que impulsa la formación continua de periodistas en la región y les brinda la oportunidad de conocer las últimas novedades relacionadas con salud a través de presentaciones y talleres dinámicos dictados por expertos internacionales en la materia.

La séptima edición del evento se celebró en Cali, Colombia, y abordó la importancia de la colaboración multisectorial para derribar las barreras de acceso a la salud en la región, además de presentar las últimas innovaciones en el tratamiento de la hemofilia y el cáncer de mama.

En el marco de este evento, se realizó la ceremonia de premiación de la sexta edición del Premio Roche de Periodismo en Salud. Por primera vez desde su lanzamiento en 2013, se otorgó un reconocimiento a piezas enfocadas en temas relacionados con el acceso a la salud.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible.

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.

Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene treinta medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por noveno año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.

El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2017, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 10,4 mil millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 53,3 mil millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com

Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.

1 Federación Mundial de Hemofilia. https://www.wfh.org/es/page.aspx?pid=932. Último acceso: junio de 2018.

2 WFH. Guías para el tratamiento de la hemofilia 2012. http://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1513.pdf. Último acceso: junio de 2018

3 WFH. Sondeo mundial anual. www1.wfh.org/GlobalSurvey/Public_ AGS/AGS_Bleeding_Disorders_Map.aspx. Último acceso: mayo de 2018.

4 Franchini M, Mannucci PM. Hemofilia A en el tercer milenio. Blood Rev 2013:179-84. Último acceso: mayo de 2018.

5 Flood, E et al. Ilustrando el impacto de la hemofilia leve/moderada y severa en la calidad de vida relacionada con la salud: modelos conceptuales hipotéticos. Revista Europea de Hematología 2014; 93: Suppl. 75, 9–18. Último acceso: mayo de 2018.

6 Young G. Nuevos desafíos en la hemofilia: resultados a largo plazo y complicaciones. Programa Educativo de Hematología de la Sociedad Americana de Hematología 2012; 2012: 362-8. Último acceso: mayo de 2018.

7 Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Hemorragia intracraneal en la población italiana de pacientes con hemofilia con y sin inhibidores. Hemofilia 2012; 18: 39-45. Último acceso: mayo de 2018.

8 NORD (Organización Nacional de Enfermedades Raras), “Hemofilia A.” rarediseases.org/rare-diseases/hemophilia-a/. Último acceso: mayo de 2018.

9 Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. Los costos cambiantes del cuidado de los pacientes con hemofilia en los EE. UU: Perspectivas de los aseguradores y los pacientes. Presentado en: la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology, ASH), que se celebró del 6 al 9 de diciembre de 2014 en San Francisco, CA. Extracto 199. Último acceso: mayo de 2018.

10 Remor, E. Predictores de dificultades de tratamiento y satisfacción con la terapia de hemofilia en pacientes adultos. Hemofilia 2011; 17, e901-e905. Último acceso: mayo de 2018.

11 Hacker MR et al. Barreras para el cumplimiento de la terapia de profilaxis en hemofilia. Hemofilia 2001; 7: 392-6. Último acceso: mayo de 2018.  

12 Astermark, J. Descripción general de inhibidores. Semin Hematol 2006; 43 (suppl 4): S3-S7. Último acceso: mayo de 2018.

13 Whelan SF, et al. Distintas características de las respuestas de anticuerpos contra el factor VIII en individuos sanos y en diferentes cohortes de pacientes con hemofilia A. Blood 2013; 121: 1039-48. Último acceso: junio de 2018.

14 Gomez K, et al. Cuestiones clave en el manejo de inhibidores en pacientes con hemofilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329. Último acceso: junio de 2018.  

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